Учёные из США открыли способ редактирования генетического кода

Исследователи Массачусетского технологического института, США, сумели вылечить расстройство печени у мыши, отредактировав её мутировавший ген. Специалисты считают, что технология имеет потенциал для лечения многих генетических заболеваний у людей.

В основе открытия лежит техника генного редактирования CRISPR, позволяющая обратить вспять симптомы заболевания у животных.

По новой технологии исследователи «вырезают» мутировавшие части ДНК и заменяют их правильной последовательностью, как во время работы в текстовом редакторе.

В основе CRISPR лежит клеточная структура, используемая бактериями для того, чтобы защищать себя от вирусной инфекции. Скопировав этот клеточный аппарат, исследователи получили возможность создавать комплексы генного редактирования.

Энзим Cas9, который входит в комплексы, направляется нитями РНК и служит для разрезания ДНК в нужном месте. Затем, вместо вырезанного повреждённого участка в ДНК вставляется здоровый генетический материал.

В ходе экспериментов учёные успешно справились с мутацией гена. Через 30 дней после того, как ДНК была отредактирована указанным способом, здоровые клетки начали размножаться и заменять больные.

Теперь же учёные рассматривают возможность экспериментов с участием людей. Генное редактирование сможет лечить такие заболевания, как гемофилия, болезнь Хантингтона и другие расстройства, вызванные единичными генными мутациями.